Jakie niedawne i trwające badania kliniczne dotyczą zwłóknienia szpiku?
To bardzo aktywny czas na badania nad zwłóknieniem szpiku. Kilka lat temu w badaniach JAKARTA i JAKARTA2 odnotowano zmniejszenie śledziony i poprawę objawów po zastosowaniu selektywnego inhibitora JAK2 fedratynibu.
Niedawno badanie PERSIST wykazało skuteczność inhibitora multikinazy, pakritinibu. Trwa rekrutacja do fazy III badania tego ekscytującego leku. Badanie SIMPLIFY dało zachęcające wyniki dla inhibitora JAK1 / JAK2 - momelotynibu.
Dziesiątki trwających badań klinicznych poszukuje nowych leków celowanych, stosowanych samodzielnie lub w połączeniu z lekami już zatwierdzonymi na mielofibrozę. Mamy nadzieję, że w naszym zestawie narzędzi będziemy mieć więcej narzędzi do leczenia tej choroby, gdy trwające badania zostaną zakończone.
Czy ostatnio nastąpił przełom w badaniach nad zarządzaniem lub leczeniem zwłóknienia szpiku?
Absolutnie. Lekarze wiedzą o znaczeniu hamowania JAK2 w leczeniu zwłóknienia szpiku od czasu zatwierdzenia leku Jakafi (ruksolitynibu) do leczenia zwłóknienia szpiku w 2011 roku.
Inrebic (fedratynib), inhibitor JAK2, został zatwierdzony w zeszłym roku do leczenia zwłóknienia szpiku pośredniego 2 lub wysokiego ryzyka. Możemy go teraz używać z góry lub po progresji na Jakafi.
Pacritinib to kolejny bardzo ekscytujący lek. Ponieważ nie hamuje działania szpiku kostnego, możemy go stosować u pacjentów z bardzo małą liczbą płytek krwi. Jest to częste stwierdzenie u pacjentów z zwłóknieniem szpiku, które może ograniczyć możliwości leczenia.
Gdzie i jak ktoś może znaleźć udział w badaniach klinicznych zwłóknienia szpiku?
Najłatwiejszym i najlepszym sposobem udziału w badaniu jest zwrócenie się do lekarza. Mogą przejrzeć dziesiątki badań, aby zobaczyć, które będzie najbardziej odpowiednie dla twojego typu i stadium choroby. Jeśli badanie nie jest dostępne w gabinecie lekarza, może on koordynować skierowanie do ośrodka oferującego badanie.
Clinicaltrials.gov to baza danych prowadzona przez National Institutes of Health, która zawiera listę wszystkich dostępnych badań klinicznych. Jest otwarty dla każdego do przejrzenia i można go łatwo przeszukiwać. Jednak może to być mylące dla osób bez wykształcenia medycznego.
Grupy wsparcia pacjentów są również doskonałym źródłem informacji na wiele tematów, w tym badania kliniczne. Sprawdź MPN Education Foundation lub MPN Advocacy & Education International.
Jak skuteczne są obecne metody leczenia włóknienia szpiku?
Postępowanie w przypadku włóknienia szpiku przeszło długą drogę w ciągu ostatnich 10 lat. Analizy genomowe pomogły w dopracowaniu naszego systemu oceny ryzyka. Pomaga lekarzom określić, kto odniesie największe korzyści z przeszczepu szpiku kostnego.
Lista skutecznych leków zwłóknienia szpiku rośnie. Leki te pomagają pacjentom żyć dłużej z mniejszą liczbą objawów i lepszą jakością życia.
Przed nami jeszcze długa droga. Miejmy nadzieję, że obecne i przyszłe badania przyniosą nam jeszcze bardziej zatwierdzone terapie i lepsze kombinacje terapii, aby jeszcze bardziej poprawić wyniki u osób z mielofibrozą.
Czy istnieje ryzyko związane z przystąpieniem do badania klinicznego?
Każde leczenie ma ryzyko i korzyści. Badania kliniczne nie są wyjątkiem.
Badania kliniczne są bardzo ważne. To jedyny sposób, w jaki lekarze mogą odkryć nowe i ulepszone metody leczenia raka. Pacjenci biorący udział w badaniach otrzymują najlepszą opiekę.
Ryzyko jest różne dla każdego badania. Mogłyby obejmować określone skutki uboczne badanego leku, brak korzyści z terapii i przypisanie do placebo.
Aby wziąć udział w badaniu klinicznym, musisz podpisać świadomą zgodę. To długotrwały proces z zespołem badawczym. Twój zespół medyczny dokładnie przeanalizuje i wyjaśni Ci wszystkie zagrożenia i korzyści.
Jakie są najlepsze sposoby zapobiegania postępowi włóknienia szpiku?
Nadal nie jest jasne, jak naprawdę możemy wpłynąć na postęp choroby. Długoterminowa obserwacja zbiorczych danych z badań COMFORT sugeruje, że leczenie produktem Jakafi może podwoić całkowity czas przeżycia w porównaniu z najlepszą dostępną w tym czasie terapią.
To odkrycie jest nieco kontrowersyjne. Nie jest jasne, czy korzyści w zakresie przeżycia wynikają z opóźnionej progresji, czy innych korzyści, takich jak lepsze odżywianie po zmniejszeniu śledziony.
Czy istnieje lekarstwo na zwłóknienie szpiku?
Największą szansą na długoterminową kontrolę choroby jest przeszczep szpiku kostnego, znany również jako przeszczep komórek macierzystych. Wydaje się, że leczy niektórych pacjentów. Trudno przewidzieć z pewnością.
Przeszczep jest opcją obarczoną wysokim ryzykiem i dużą nagrodą. Jest to odpowiednie tylko dla niektórych pacjentów, którzy mogą wytrzymać rygory tego procesu. Twój lekarz może doradzić, czy przeszczep szpiku kostnego jest odpowiednią opcją dla Ciebie i skoordynować skierowanie do doświadczonego zespołu transplantacyjnego w celu konsultacji.
Ivy Altomare, MD, jest profesorem nadzwyczajnym medycyny na Duke University i zastępcą dyrektora medycznego w Duke Cancer Network. Jest wielokrotnie nagradzanym pedagogiem, który koncentruje się na zwiększaniu świadomości i dostępie do onkologicznych i hematologicznych badań klinicznych w społecznościach wiejskich.
