Stwardnienie rozsiane (SM) jest chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy atakuje powłokę ochronną wokół nerwów w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN). OUN obejmuje mózg i rdzeń kręgowy.
Terapie modyfikujące chorobę (DMT) są zalecaną metodą leczenia spowolnienia rozwoju SM. DMT mogą pomóc opóźnić niepełnosprawność i zmniejszyć częstotliwość zaostrzeń u osób z tą chorobą.
Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła wiele DMT do leczenia nawracających postaci SM, w tym sześć DMT przyjmowanych doustnie w postaci kapsułek lub tabletek.
Czytaj dalej, aby dowiedzieć się więcej o doustnych DMT i ich działaniu.
Rola limfocytów B i limfocytów T
Aby zrozumieć, w jaki sposób doustne DMTS pomagają w leczeniu SM, musisz wiedzieć o roli niektórych komórek odpornościowych w SM.
Wiele typów komórek i cząsteczek odpornościowych jest zaangażowanych w nieprawidłową odpowiedź immunologiczną, która powoduje stan zapalny i uszkodzenia w SM.
Należą do nich komórki T i komórki B, dwa rodzaje białych krwinek zwane limfocytami. Są produkowane w układzie limfatycznym twojego ciała.
Kiedy limfocyty T przemieszczają się z układu limfatycznego do krwiobiegu, mogą przemieszczać się do OUN.
Niektóre typy komórek T wytwarzają białka znane jako cytokiny, które wywołują stan zapalny. U osób z SM cytokiny prozapalne powodują uszkodzenie mieliny i komórek nerwowych.
Limfocyty B wytwarzają również cytokiny prozapalne, które mogą wspomagać aktywność komórek T powodujących chorobę w SM. Komórki B również wytwarzają przeciwciała, które mogą odgrywać rolę w SM.
Wiele DMT działa poprzez ograniczenie aktywacji, przeżycia lub ruchu limfocytów T, limfocytów B lub obu. Pomaga to zmniejszyć stan zapalny i uszkodzenia w OUN. Niektóre DMT chronią komórki nerwowe przed uszkodzeniem w inny sposób.
Kladrybina (Mavenclad)
FDA zatwierdziła stosowanie kladrybiny (Mavenclad) w leczeniu nawracających postaci SM u dorosłych. Do chwili obecnej nie ukończono żadnych badań dotyczących stosowania Mavenclad u dzieci.
Kiedy ktoś przyjmuje ten lek, przenika on do komórek T i komórek B w jego organizmie i zakłóca zdolność komórek do syntezy i naprawy DNA. Powoduje to śmierć komórek, zmniejszając liczbę komórek T i B w ich układzie odpornościowym.
Jeśli otrzymasz leczenie Mavencladem, weźmiesz dwa cykle leku w ciągu 2 lat. Każdy kurs będzie obejmował 2 tygodnie leczenia, oddzielone o 1 miesiąc.
W każdym tygodniu leczenia lekarz zaleci przyjmowanie jednej lub dwóch dziennych dawek leku przez 4 lub 5 dni.
Fumaran dimetylu (Tecfidera)
FDA zatwierdziła fumaran dimetylu (Tecfidera) do leczenia nawracających postaci SM u dorosłych.
FDA nie zatwierdziła jeszcze leku Tecfidera do leczenia SM u dzieci. Jednak lekarze mogą przepisać ten lek dzieciom w praktyce znanej jako stosowanie „poza wskazaniami”.
Chociaż potrzebne są dalsze badania, dotychczasowe badania sugerują, że ten lek jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu SM u dzieci.
Eksperci nie wiedzą dokładnie, jak działa Tecfidera. Jednak naukowcy odkryli, że ten lek może zmniejszać liczebność niektórych rodzajów limfocytów T i B, a także cytokin prozapalnych.
Wydaje się również, że Tecfidera aktywuje białko znane jako czynnik jądrowy erytroidalny 2 (NRF2). To wyzwala odpowiedzi komórkowe, które pomagają chronić komórki nerwowe przed stresem oksydacyjnym.
Jeśli przepisano Ci lek Tecfidera, lekarz zaleci przyjmowanie dwóch dawek 120 miligramów (mg) dziennie przez pierwsze 7 dni leczenia. Po pierwszym tygodniu powiedzą ci, abyś regularnie przyjmował dwie dawki 240 mg dziennie.
Fumaran diroximelu (Vumerity)
FDA zatwierdziła fumaran diroksymelu (Vumerity) do leczenia nawracających postaci SM u dorosłych. Eksperci nie wiedzą jeszcze, czy ten lek jest bezpieczny, czy skuteczny u dzieci.
Vumerity należy do tej samej klasy leków co Tecfidera. Uważa się, że podobnie jak Tecfidera aktywuje białko NRF2. To uruchamia odpowiedzi komórkowe, które pomagają zapobiegać uszkodzeniom komórek nerwowych.
Jeśli Twój plan leczenia obejmuje Vumerity, lekarz zaleci przyjmowanie 231 mg leku dwa razy dziennie przez pierwsze 7 dni. Od tego momentu należy przyjmować 462 mg leku dwa razy dziennie.
Fingolimod (Gilenya)
FDA zatwierdziła fingolimod (Gilenya) do leczenia nawracających postaci SM u dorosłych, a także u dzieci w wieku od 10 lat.
FDA nie zatwierdziła jeszcze tego leku do leczenia młodszych dzieci, ale lekarze mogą przepisać go poza wskazaniami dzieciom w wieku poniżej 10 lat.
Ten lek blokuje wiązanie cząsteczek sygnałowych znanych jako 1-fosforan sfingozyny (S1P) z limfocytami T i limfocytami B. To z kolei zapobiega przedostawaniu się tych komórek do krwiobiegu i podróżowaniu do OUN.
Kiedy te komórki nie mogą podróżować do OUN, nie mogą tam powodować stanu zapalnego ani uszkodzeń.
Gilenya przyjmuje się raz dziennie. U osób o masie ciała powyżej 40 kilogramów zalecana dzienna dawka wynosi 0,5 mg. U osób, które ważą mniej, zalecana dawka dobowa wynosi 0,25 mg.
Jeśli rozpoczniesz leczenie tym lekiem, a następnie przestaniesz go używać, możesz doświadczyć silnego zaostrzenia.
U niektórych osób ze stwardnieniem rozsianym doszło do poważnego wzrostu niepełnosprawności i nowych uszkodzeń mózgu po zaprzestaniu przyjmowania tego leku.
Siponimod (Mayzent)
FDA zatwierdziła siponimod (Mayzent) do leczenia nawracających postaci SM u dorosłych. Jak dotąd naukowcy nie ukończyli żadnych badań dotyczących stosowania tego leku u dzieci.
Mayzent należy do tej samej klasy narkotyków co Gilenya. Podobnie jak Gilenya, blokuje wiązanie S1P z komórkami T i komórkami B. To powstrzymuje te komórki odpornościowe przed podróżowaniem do mózgu i rdzenia kręgowego, gdzie mogą powodować uszkodzenia.
Mayzent przyjmuje się raz dziennie. Aby określić optymalną dawkę dzienną, lekarz rozpocznie badanie przesiewowe pod kątem markera genetycznego, który może pomóc przewidzieć twoją reakcję na ten lek.
Jeśli wyniki testów genetycznych sugerują, że ten lek może działać dobrze, lekarz przepisze małą dawkę na początek. Będą stopniowo zwiększać przepisaną dawkę w procesie znanym jako miareczkowanie. Celem jest optymalizacja potencjalnych korzyści przy jednoczesnym ograniczeniu skutków ubocznych.
Jeśli weźmiesz ten lek, a następnie przestaniesz go używać, twój stan może się pogorszyć.
Teriflunomid (Aubagio)
FDA zatwierdziła stosowanie teriflunomidu (Aubagio) w leczeniu nawracających postaci SM u dorosłych. Jak dotąd nie opublikowano żadnych badań dotyczących stosowania tego leku u dzieci.
Aubagio blokuje enzym znany jako dehydrogenaza dihydroorotanu (DHODH). Enzym ten bierze udział w produkcji pirymidyny, bloku budulcowego DNA wymaganego do syntezy DNA w limfocytach T i B.
Kiedy ten enzym nie ma dostępu do pirymidyny w ilości wystarczającej do syntezy DNA, ogranicza tworzenie się nowych limfocytów T i B.
Jeśli pacjent otrzymuje leczenie lekiem Aubagio, lekarz może przepisać dawkę dobową 7 lub 14 mg.
Inne leki modyfikujące przebieg choroby
Oprócz tych doustnych leków, FDA zatwierdziła szereg DMT, które są wstrzykiwane pod skórę lub podawane we wlewie dożylnym.
Zawierają:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- octan glatirameru (Copaxone, Glatect)
- interferon beta-1 (Avonex)
- interferon beta-1a (Rebif)
- interferon beta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoksantron (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferon beta-1a (Plegridy)
Porozmawiaj ze swoim lekarzem, aby dowiedzieć się więcej o tych lekach.
Potencjalne ryzyko skutków ubocznych DMT
Leczenie DMT może powodować działania niepożądane, które w niektórych przypadkach są poważne.
Potencjalne skutki uboczne leczenia różnią się w zależności od konkretnego rodzaju przyjmowanego DMT.
Niektóre typowe działania niepożądane obejmują:
- bół głowy
- nudności
- wymioty
- biegunka
- wysypka na skórze
- wypadanie włosów
- wolne tętno
- zaczerwienienie twarzy
- dyskomfort w jamie brzusznej
DMT są również powiązane ze zwiększonym ryzykiem infekcji, takim jak:
- grypa
- zapalenie oskrzeli
- gruźlica
- półpasiec
- niektóre infekcje grzybicze
- postępująca wieloogniskowa leukoencefalopatia, rzadki rodzaj zakażenia mózgu
Zwiększone ryzyko infekcji wynika z faktu, że te leki zmieniają układ odpornościowy i mogą obniżać liczbę zwalczających choroby białych krwinek w organizmie.
DMT mogą powodować inne poważne skutki uboczne, takie jak uszkodzenie wątroby i poważne reakcje alergiczne. Niektóre DMT mogą powodować wzrost ciśnienia krwi. Niektóre mogą spowolnić tętno.
Należy pamiętać, że lekarz zaleci DMT, jeśli uzna, że potencjalne korzyści przeważają nad ryzykiem.
Życie z SM, które nie jest skutecznie leczone, również wiąże się ze znacznym ryzykiem. Porozmawiaj ze swoim lekarzem, aby dowiedzieć się więcej o potencjalnych skutkach ubocznych i zaletach różnych DMT.
DMT nie są ogólnie uważane za bezpieczne dla kobiet w ciąży lub karmiących piersią.
Zarządzanie ryzykiem skutków ubocznych
Przed rozpoczęciem leczenia DMT lekarz powinien zbadać Cię pod kątem aktywnych infekcji, uszkodzenia wątroby i innych problemów zdrowotnych, które mogą zwiększać ryzyko przyjmowania leku.
Twój lekarz może również zachęcić Cię do otrzymania pewnych szczepień przed rozpoczęciem leczenia DMT. Może być konieczne odczekanie kilku tygodni po otrzymaniu szczepień, zanim zaczniesz przyjmować lek.
Podczas leczenia DMT lekarz może zalecić unikanie niektórych leków, suplementów diety lub innych produktów. Zapytaj ich, czy są jakieś leki lub inne produkty, które mogłyby wchodzić w interakcje lub zakłócać DMT.
Lekarz powinien również monitorować pacjenta pod kątem objawów działań niepożądanych w trakcie i po zakończeniu leczenia DMT. Na przykład prawdopodobnie zlecą regularne badania krwi, aby sprawdzić liczbę krwinek i enzymy wątrobowe.
Jeśli podejrzewasz, że możesz doświadczać skutków ubocznych, natychmiast powiadom o tym lekarza.
Na wynos
Wiele DMT zostało zatwierdzonych do leczenia SM, w tym sześć rodzajów terapii doustnej.
Niektóre z tych leków mogą być bezpieczniejsze lub lepiej dostosowane do określonych osób niż inne.
Zanim zaczniesz przyjmować DMT, zapytaj lekarza o potencjalne korzyści i ryzyko związane z jego stosowaniem. Mogą pomóc ci zrozumieć, jak różne metody leczenia mogą wpływać na twoje ciało i długoterminowe perspektywy choroby.
