Myelofibrosis (MF) to rzadki rodzaj raka, w którym nagromadzenie tkanki bliznowatej uniemożliwia szpikowi kostnemu wytwarzanie wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek. Może to powodować objawy, takie jak skrajne zmęczenie i siniaki.
MF może również powodować małą liczbę płytek krwi, co może prowadzić do zaburzeń krzepnięcia. Wiele osób z MF ma również powiększoną śledzionę.
Tradycyjne metody leczenia mają na celu złagodzenie objawów MF i zmniejszenie wielkości śledziony. Terapie uzupełniające mogą złagodzić niektóre objawy i poprawić jakość życia.
Przyjrzyjmy się bliżej dostępnym metodom leczenia MF.
Czy istnieje lekarstwo na zwłóknienie szpiku?
Obecnie nie ma leków, które leczą mielofibrozę. Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych jest jedyną metodą leczenia, która może wyleczyć MF lub znacznie wydłużyć przeżycie osób z MF.
Przeszczepy komórek macierzystych obejmują zastąpienie nieprawidłowych komórek macierzystych w szpiku kostnym infuzją komórek macierzystych od zdrowego dawcy.
Procedura wiąże się ze znacznym i potencjalnie zagrażającym życiu ryzykiem. Zwykle jest zalecany tylko dla młodszych osób bez innych wcześniejszych schorzeń.
Leczenie włóknienia szpiku za pomocą leków
Twój lekarz może zalecić jeden lub więcej leków, aby pomóc w leczeniu objawów lub powikłań MF. Obejmuje to anemię, powiększenie śledziony, nocne poty, swędzenie i ból kości.
Leki stosowane w leczeniu MF obejmują:
- kortykosteroidy, takie jak prednizon
- środki pobudzające erytropoezę
- terapie androgenowe, takie jak danazol
- immunomodulatory, w tym talidomid (Thalomid), lenalidomid (Revlimid) i pomalidomid (Pomalyst)
- chemioterapia, w tym hydroksymocznik
- Inhibitory JAK2, takie jak ruksolitynib (Jakafi) i fedratynib (Inrebic)
Ruksolitynib jest pierwszym lekiem zatwierdzonym przez Food and Drug Administration (FDA) do leczenia MF o średnim i wysokim ryzyku. Ruksolitynib jest leczeniem celowanym i inhibitorem JAK2. Mutacje w genie JAK2 zostały powiązane z rozwojem MF.
Fedratinib (Inrebic) został zatwierdzony przez FDA w 2019 roku do leczenia dorosłych z pierwotnym lub wtórnym MF średniego lub drugiego stopnia i wysokiego ryzyka. Fedratynib jest wysoce selektywnym inhibitorem kinazy JAK2. Jest dla osób, które nie reagują na leczenie ruksolitynibem.
Transfuzje krwi
Jeśli masz anemię spowodowaną MF, możesz potrzebować transfuzji krwi. Regularne transfuzje krwi mogą zwiększyć liczbę czerwonych krwinek i złagodzić objawy, takie jak zmęczenie i łatwe powstawanie siniaków.
Przeszczepy komórek macierzystych
MF rozwija się, gdy uszkodzona zostaje komórka macierzysta wytwarzająca komórki krwi. Zaczyna wytwarzać niedojrzałe krwinki, które gromadzą się i powodują blizny. Dzięki temu szpik kostny nie produkuje zdrowych komórek krwi.
Przeszczep komórek macierzystych, znany również jako przeszczep szpiku kostnego, jest potencjalnie leczniczym sposobem leczenia tego problemu. Twój lekarz będzie musiał ocenić Twoje indywidualne ryzyko, aby określić, czy jesteś dobrym kandydatem do zabiegu.
Przed przeszczepem komórek macierzystych otrzymasz chemioterapię lub radioterapię. Pozbywa się to pozostałych komórek nowotworowych i zwiększa szanse, że Twój układ odpornościowy zaakceptuje komórki dawcy.
Twój lekarz następnie przekazuje komórki szpiku kostnego od dawcy. Zdrowe komórki macierzyste dawcy zastępują uszkodzone komórki macierzyste w szpiku kostnym i wytwarzają zdrowe komórki krwi.
Przeszczepy komórek macierzystych niosą ze sobą istotne i potencjalnie zagrażające życiu ryzyko. Lekarze zwykle zalecają tę procedurę tylko osobom z MF o średnim i wysokim ryzyku, które są w wieku poniżej 70 lat i nie mają innych wcześniejszych schorzeń.
Nowy typ allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych o zmniejszonej intensywności (niemieloablacyjny) wymaga niższych dawek chemioterapii i radioterapii. Może to być lepsze dla starszych osób.
Operacja
Komórki krwi są normalnie produkowane przez szpik kostny. Czasami u osób z MF wątroba i śledziona wytwarzają krwinki. Może to spowodować, że wątroba i śledziona urosną większe niż normalnie.
Powiększona śledziona może być bolesna. Leki pomagają zmniejszyć rozmiar śledziony. Jeśli leki nie wystarczą, lekarz może zalecić operację usunięcia śledziony. Ta procedura nazywa się splenektomią.
Skutki uboczne leczenia
Wszystkie zabiegi MF mogą powodować skutki uboczne. Twój lekarz dokładnie rozważy ryzyko i korzyści potencjalnego leczenia, zanim zaleci odpowiednie podejście.
Ważne jest, aby porozmawiać z lekarzem o wszelkich występujących skutkach ubocznych leczenia. Twój lekarz może chcieć zmienić dawkę lub przełączyć cię na nowy lek.
Działania niepożądane, które mogą wystąpić, zależą od leczenia MF.
Terapie androgenowe
Terapie androgenterapią mogą powodować uszkodzenie wątroby, porost włosów na twarzy u kobiet i wzrost raka prostaty u mężczyzn.
Kortykosteroidy
Skutki uboczne kortykosteroidów zależą od leku i dawki. Mogą obejmować wysokie ciśnienie krwi, zatrzymanie płynów, przyrost masy ciała oraz problemy z nastrojem i pamięcią.
Długoterminowe ryzyko kortykosteroidów obejmuje osteoporozę, złamania kości, wysoki poziom cukru we krwi i zwiększone ryzyko infekcji.
Immunomodulatory
Leki te mogą zwiększać liczbę białych krwinek i płytek krwi. Może to prowadzić do objawów, takich jak zaparcia i uczucie kłucia w dłoniach i stopach. Mogą również powodować poważne wady wrodzone w czasie ciąży.
Lekarz będzie uważnie monitorował liczbę krwinek i może przepisać te leki w połączeniu z małą dawką steroidu, aby zminimalizować ryzyko.
Inhibitory JAK2
Częste działania niepożądane inhibitorów JAK2 obejmują obniżony poziom płytek krwi i anemię. Mogą również powodować biegunkę, bóle głowy, zawroty głowy, nudności, wymioty, bóle głowy i siniaki.
W rzadkich przypadkach Fedratynib może powodować poważne i potencjalnie śmiertelne uszkodzenie mózgu zwane encefalopatią.
Chemoterapia
Chemioterapia jest ukierunkowana na szybko dzielące się komórki, do których należą komórki rzęsate, komórki paznokci oraz komórki przewodu pokarmowego i rozrodczego. Typowe skutki uboczne chemioterapii obejmują:
- zmęczenie
- wypadanie włosów
- zmiany skórne i paznokciowe
- nudności, wymioty i utrata apetytu
- zaparcie
- biegunka
- zmiany wagi
- zmiany nastroju
- problemy z płodnością
Splenektomia
Usunięcie śledziony zwiększa ryzyko infekcji i powikłań krwotocznych, w tym zakrzepów krwi. Skrzepy krwi mogą prowadzić do potencjalnie śmiertelnego udaru lub zatorowości płucnej.
Przeszczepy komórek macierzystych
Przeszczepy szpiku kostnego mogą powodować zagrażający życiu efekt uboczny znany jako choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD), gdy komórki odpornościowe dawcy atakują zdrowe komórki.
Lekarze starają się temu zapobiec, stosując zabiegi zapobiegawcze, w tym usuwanie komórek T z przeszczepu dawcy i stosowanie leków do tłumienia limfocytów T w przeszczepie.
GVHD może wpływać na skórę, przewód pokarmowy lub wątrobę w ciągu pierwszych 100 dni po przeszczepie. Mogą wystąpić objawy, w tym wysypki skórne i pęcherze, nudności, wymioty, skurcze brzucha, utrata apetytu, biegunka i żółtaczka.
Przewlekła GVHD może obejmować jeden lub kilka narządów i jest główną przyczyną śmierci po przeszczepie komórek macierzystych. Objawy mogą wpływać na usta, skórę, paznokcie, włosy, przewód pokarmowy, płuca, wątrobę, mięśnie, stawy lub narządy płciowe.
Lekarz może zalecić przyjmowanie kortykosteroidów, takich jak prednizon lub miejscowy krem steroidowy. Mogą również przepisać ruksolitynib w przypadku ostrych objawów.
Badania kliniczne
W badaniach klinicznych wciąż poszukuje się nowych metod leczenia MF. Naukowcy testują nowe inhibitory JAK2 i badają, czy połączenie ruksolitynibu z innymi lekami może poprawić wyniki u osób z MF.
Jedną z takich klas leków są inhibitory deacetylazy histonów (HDAC). Odgrywają rolę w ekspresji genów i mogą leczyć objawy MF w połączeniu z ruksolitynibem.
W innych badaniach testuje się środki przeciwzwłóknieniowe, aby sprawdzić, czy leki te zapobiegają lub odwracają włóknienie w zwłóknieniu szpiku. Inhibitor telomerazy imetelstatis jest badany w celu poprawy zwłóknienia i funkcji szpiku kostnego oraz liczby krwinek u osób z MF.
Jeśli nie zareagujesz dobrze na leczenie, dołączenie do badania klinicznego może dać ci dostęp do nowszych terapii. Dziesiątki badań klinicznych rekrutuje lub aktywnie ocenia metody leczenia mielofibrozy.
Naturalne środki lecznicze
Zwłóknienie szpiku jest chorobą przewlekłą wymagającą interwencji medycznej. Nie udowodniono żadnych homeopatycznych ani naturalnych metod leczenia zwłóknienia szpiku. Zawsze skonsultuj się z lekarzem przed zażyciem jakichkolwiek ziół lub suplementów.
Niektóre składniki odżywcze, które wspomagają produkcję czerwonych krwinek, mogą zmniejszyć ryzyko i objawy niedokrwistości. Nie będą leczyć choroby podstawowej. Zapytaj swojego lekarza, czy powinieneś przyjmować którykolwiek z następujących suplementów:
- żelazo
- kwas foliowy
- witamina b12
Zbilansowana dieta i regularne ćwiczenia mogą pomóc zmniejszyć stres i utrzymać funkcjonowanie organizmu na bardziej optymalnym poziomie.
Naukowcy biorący udział w badaniu NUTRIENT mają nadzieję, że dieta śródziemnomorska może zmniejszyć stan zapalny w organizmie, aby zmniejszyć ryzyko zakrzepów krwi, nieprawidłowej morfologii krwi i zmian w śledzionie u osób ze zwłóknieniem szpiku. Dieta śródziemnomorska jest bogata w świeże, przeciwzapalne produkty, w tym oliwę z oliwek, orzechy, rośliny strączkowe, warzywa, owoce, ryby i produkty pełnoziarniste.
Jedno z badań laboratoryjnych sugeruje, że tradycyjny chiński lek ziołowy znany jako danshen lub czerwona szałwia (Salvia miltiorrhiza bunge) może teoretycznie wpływać na szlaki sygnalizacyjne włóknienia szpiku. Zioło nie było badane na ludziach i nie zostało ocenione przez FDA pod względem bezpieczeństwa i skuteczności. Zawsze porozmawiaj z lekarzem przed wypróbowaniem jakiegokolwiek suplementu.
Badania
Dwa leki przeszły już wczesne testy kliniczne i są obecnie w fazie III badań klinicznych. Pakrytynib jest doustnym inhibitorem kinazy o swoistości wobec JAK2 i IRAK1. Momelotynib jest inhibitorem JAK1, JAK2 i ACVR1, który będzie porównywany z ruksolitynibem w badaniu III fazy.
Interferon-alfa był już stosowany w leczeniu osób z MF. Wykazano, że potencjalnie zmniejsza wytwarzanie krwinek przez szpik kostny. Konieczne są dalsze badania, aby określić długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność.
Imetelstat jest inhibitorem telomerazy w badaniach fazy II u osób z MF o średnim 2 lub wysokim ryzyku, u których nie działały inhibitory JAK. Środek wykazał obiecujące wyniki, chociaż potrzebne są większe badania kliniczne.
Perspektywy
Przewidywanie perspektyw i przeżycia w przypadku włóknienia szpiku może być trudne. Wiele osób cierpi na MF przez wiele lat bez żadnych objawów.
Przeżycie różni się w zależności od rodzaju MF, czy to niskiego, średniego czy wysokiego ryzyka.
Jedno z badań wykazało, że osoby z MF niskiego ryzyka miały takie samo prawdopodobieństwo przeżycia przez 5 lat od diagnozy, jak w populacji ogólnej, po którym przeżycie zmniejszyło się. Okazało się, że osoby z MF wysokiego ryzyka żyły do siedmiu lat po postawieniu diagnozy.
Jedyną opcją leczenia, która może potencjalnie wyleczyć MF, jest przeszczep komórek macierzystych. Niektóre badania sugerują, że niedawno zatwierdzone leki, w tym ruksolitynib, mogą wydłużyć przeżycie o kilka lat. Wiele badań klinicznych nadal bada potencjalne metody leczenia MF.
Na wynos
Szereg metod leczenia MF skutecznie łagodzi objawy i poprawia jakość życia.
Leki, w tym immunomodulatory, inhibitory JAK2, kortykosteroidy i terapie androgenami, pomagają złagodzić objawy. Możesz również wymagać chemioterapii, transfuzji krwi lub splenektomii.
Porozmawiaj z lekarzem o swoich objawach i zawsze daj mu znać, jeśli rozważasz przyjęcie nowego leku lub suplementu.
