Stwardnienie rozsiane (SM) jest przewlekłą chorobą, która atakuje centralny układ nerwowy. Nerwy pokryte są ochronną powłoką zwaną mieliną, która również przyspiesza przekazywanie sygnałów nerwowych. Osoby ze stwardnieniem rozsianym doświadczają zapalenia obszarów mieliny oraz postępującego pogorszenia i utraty mieliny.
Nerwy mogą działać nieprawidłowo, gdy mielina jest uszkodzona. Może to powodować wiele nieprzewidywalnych objawów. Obejmują one:
- ból, mrowienie lub pieczenie w całym ciele
- utrata wzroku
- trudności w poruszaniu się
- skurcze lub sztywność mięśni
- trudności z równowagą
- bełkotliwa wymowa
- upośledzona pamięć i funkcje poznawcze
Lata poświęconych badań doprowadziły do nowych metod leczenia SM. Nadal nie ma lekarstwa na tę chorobę, ale schematy farmakologiczne i terapia behawioralna pozwalają osobom z SM cieszyć się lepszą jakością życia.
Dowiedz się o statystykach SM, w tym częstości występowania, danych demograficznych, czynnikach ryzyka i nie tylko »
Cel zabiegów
Wiele opcji leczenia może pomóc w radzeniu sobie z przebiegiem i objawami tej przewlekłej choroby. Leczenie może pomóc:
- spowolnić postęp SM
- zminimalizować objawy podczas zaostrzeń lub zaostrzeń stwardnienia rozsianego
- poprawić sprawność fizyczną i psychiczną
Leczenie w formie grup wsparcia lub psychoterapii może również zapewnić bardzo potrzebne wsparcie emocjonalne.
Leczenie
Każdy, u którego zdiagnozowano nawracającą postać SM, najprawdopodobniej rozpocznie leczenie lekiem modyfikującym przebieg choroby zatwierdzonym przez FDA. Obejmuje to osoby, które doświadczyły pierwszego zdarzenia klinicznego zgodnego z SM. Leczenie lekiem modyfikującym chorobę należy kontynuować przez czas nieokreślony, chyba że pacjent ma słabą odpowiedź, doświadcza nieznośnych skutków ubocznych lub nie przyjmuje leku tak, jak powinien. Leczenie powinno również ulec zmianie, jeśli dostępna będzie lepsza opcja.
Gilenya (Fingolimod)
W 2010 roku Gilenya stała się pierwszym doustnym lekiem na nawracające typy SM, który został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA). Doniesienia pokazują, że może zmniejszyć nawroty o połowę i spowolnić postęp choroby.
Teriflunomid (Aubagio)
Głównym celem leczenia SM jest spowolnienie postępu choroby. Leki, które to robią, nazywane są lekami modyfikującymi przebieg choroby. Jednym z takich leków jest doustny lek teriflunomid (Aubagio). Został zatwierdzony do stosowania u osób ze stwardnieniem rozsianym w 2012 roku.
Badanie opublikowane w The New England Journal of Medicine wykazało, że osoby z nawracającym SM, które przyjmowały teriflunomid raz dziennie, wykazywały znacznie wolniejsze wskaźniki progresji choroby i mniej nawrotów niż osoby, które przyjmowały placebo. Osoby, którym podano wyższą dawkę teryflunomidu (14 mg w porównaniu z 7 mg) doświadczyły spowolnienia progresji choroby. Teriflunomid był tylko drugim doustnym lekiem modyfikującym chorobę zatwierdzonym do leczenia SM.
Fumaran dimetylu (Tecfidera)
Trzeci doustny lek modyfikujący chorobę stał się dostępny dla osób ze stwardnieniem rozsianym w marcu 2013 r. Fumaran dimetylu (Tecfidera) był wcześniej znany jako BG-12. Powstrzymuje układ odpornościowy przed atakowaniem samego siebie i niszczeniem mieliny. Może również działać ochronnie na organizm, podobnie jak antyoksydanty. Lek jest dostępny w postaci kapsułek.
Fumaran dimetylu jest przeznaczony dla osób z rzutowo-remisyjną postacią SM (RRMS). RRMS jest postacią choroby, w której osoba zazwyczaj przechodzi w remisję na pewien czas, zanim objawy się nasilą. Osoby z tym typem SM mogą odnieść korzyści z dawek tego leku dwa razy dziennie.
Dalfamprydyna (Ampyra)
Zniszczenie mieliny wywołane stwardnieniem rozsianym wpływa na sposób, w jaki nerwy wysyłają i odbierają sygnały. Może to wpływać na ruch i mobilność. Kanały potasowe są jak pory na powierzchni włókien nerwowych. Zablokowanie kanałów może poprawić przewodnictwo nerwowe w dotkniętych nerwach.
Dalfamprydyna (Ampyra) jest blokerem kanału potasowego. Badania opublikowane w The Lancet wykazały, że dalfamprydyna (wcześniej nazywana famprydyną) zwiększa prędkość chodzenia u osób ze stwardnieniem rozsianym. Oryginalne badanie testowało prędkość chodzenia podczas marszu o długości 25 stóp. Nie wykazał korzystnego działania dalfamprydyny. Jednak analiza po badaniu ujawniła, że uczestnicy wykazywali zwiększoną prędkość chodzenia podczas sześciominutowego testu przy przyjmowaniu 10 mg leku dziennie. Uczestnicy, którzy doświadczyli zwiększonej prędkości chodu, również wykazali poprawę siły mięśni nóg.
Alemtuzumab (Lemtrada)
Alemtuzumab (Lemtrada) to humanizowane przeciwciało monoklonalne (białko wytwarzane w laboratorium, które niszczy komórki rakowe). To kolejny środek modyfikujący chorobę zatwierdzony do leczenia nawracających postaci SM. Celuje w białko o nazwie CD52, które znajduje się na powierzchni komórek odpornościowych. Chociaż nie wiadomo dokładnie, jak działa alemtuzumab, uważa się, że wiąże się on z CD52 na limfocytach T i B (białe krwinki) i powoduje lizę (rozpad komórki). Lek został najpierw zatwierdzony do leczenia białaczki w znacznie wyższych dawkach.
Lemtrada miał trudności z uzyskaniem zgody FDA w Stanach Zjednoczonych. FDA odrzuciła wniosek o zatwierdzenie preparatu Lemtrada na początku 2014 r. Wskazali na potrzebę przeprowadzenia większej liczby badań klinicznych, które wykazały, że korzyści przewyższają ryzyko wystąpienia poważnych skutków ubocznych. Lemtrada została później zatwierdzona przez FDA w listopadzie 2014 roku, ale zawiera ostrzeżenie o poważnych chorobach autoimmunologicznych, reakcjach na wlew i zwiększonym ryzyku wystąpienia nowotworów, takich jak czerniak i inne nowotwory. Porównywano go z lekiem na stwardnienie rozsiane EMD Serono, Rebif, w dwóch badaniach III fazy. Próby wykazały, że był lepszy w zmniejszaniu wskaźnika nawrotów i pogorszenia niepełnosprawności w ciągu dwóch lat.
Ze względu na profil bezpieczeństwa FDA zaleca, aby był przepisywany tylko pacjentom, którzy mieli niewystarczającą odpowiedź na dwa lub więcej innych terapii SM.
Zmodyfikowana technika zapamiętywania historii
SM wpływa również na funkcje poznawcze. Może negatywnie wpływać na pamięć, koncentrację i funkcje wykonawcze, takie jak organizacja i planowanie.
Naukowcy z Centrum Badawczego Fundacji Kesslera odkryli, że zmodyfikowana technika zapamiętywania historii (mSMT) może być skuteczna u osób, które doświadczają efektów poznawczych w przebiegu SM. Obszary uczenia się i pamięci w mózgu wykazały większą aktywację w skanach MRI po sesjach mSMT. Ta obiecująca metoda leczenia pomaga ludziom zachować nowe wspomnienia. Pomaga także ludziom przypomnieć sobie starsze informacje, wykorzystując oparte na historii powiązania między obrazami a kontekstem. Zmodyfikowana technika zapamiętywania historii może pomóc osobie ze stwardnieniem rozsianym zapamiętać na przykład różne pozycje z listy zakupów.
Peptydy mielinowe
U osób ze stwardnieniem rozsianym mielina ulega nieodwracalnemu uszkodzeniu. Wstępne testy opisane w JAMA Neurology sugerują, że ewentualna nowa terapia jest obiecująca. Jedna mała grupa pacjentów otrzymała peptydy mieliny (fragmenty białek) przez plaster noszony na skórze przez okres jednego roku. Inna mała grupa otrzymała placebo. Osoby, które otrzymały peptydy mieliny, doświadczyły znacznie mniej uszkodzeń i nawrotów niż osoby, które otrzymały placebo. Pacjenci dobrze tolerowali leczenie i nie wystąpiły żadne poważne zdarzenia niepożądane.
Przyszłość leczenia SM
Skuteczne metody leczenia SM różnią się w zależności od osoby. To, co działa dobrze dla jednej osoby, niekoniecznie będzie działać dla innej. Społeczność medyczna nadal dowiaduje się więcej o chorobie i jak najlepiej ją leczyć. Badania połączone z metodą prób i błędów są kluczem do znalezienia lekarstwa.